▲ 김중곤(서울대학교 의과대학 교수, 서울대교구 생명위원회 위원)

  전신성 홍반성 루푸스, 피부근염이나 다발성 경화증 등과 같이 현재 치료제나 방법으로는 완치율이 낮은 질환들을 난치성 질환이라 한다. 이런 난치성 질환을 앓는 환자나 그 가족들은 여러 해 동안 매일 약물을 복용해도 증상이 기대만큼 좋아지지 않고, 완치를 기대할 수 없는 치료에 몸과 마음이 극도로 쇠약해져 있다.

　신문이나 방송을 통해 국내 연구자들이 세계 최초로 특정 질환 원인이나 발병 기전을 찾아내 이를 바탕으로 치료가 가능하게 됐다거나 특정 질환을 치료할 수 있는 새로운 물질이 개발됐다는 소식을 접하면, 환자와 그 가족들은 완치에 대한 희망으로 들뜬다. 그러나 기대했던 신약이나 치료법들은 시중에 나오지 않는 경우가 대부분이다. 어찌된 일인가? 기사 내용을 꼼꼼히 살펴보면 대부분이 신약 개발의 가능성만을 언급한 것이다.

　오래전부터 의료계에는 근거중심의학(evidence based medicine)이라는 개념이 자리잡아 왔다. 이는 모든 의학적 행위에는 근거가 있어야 된다는 것이다. 이러한 개념의 중심에 임상시험이란 과정이 있다.

　기존 약물에 비해 약효가 뛰어난 새로운 물질이 개발됐다고 해도 이 물질을 바로 환자에게 사용할 수 있는 것은 아니다. 개발된 모든 물질들을 신약으로 환자들에게 사용하려면 꼭 거쳐야 할 절차가 있다. 즉 안전성과 치료 효용성의 검증이다. 검증과정은 크게 전임상시험과 임상시험으로 구성돼 있다.

　전임상시험은 새로 개발된 물질을 동물에 투여해 효능은 물론, 이 물질로 인한 독성이나 안전성을 시험하고, 사람에게 투여할 용량을 추정하는 검사과정이다. 안전성과 효능이 인정되면 이를 바탕으로 사람을 대상으로 임상시험을 하게 된다. 그러나 식약청과 임상시험을 수행할 의료기관내 연구윤리심의위원회(IRB)에서 임상시험 계획을 사전에 검토, 승인받아야 한다. IRB는 의료전문가 외에 법률가와 종교인 등으로 구성되며, 임상시험 과정을 감시하는 것뿐만 아니라 병원, 학교, 연구소에서 사람을 대상으로 하는 모든 연구 과정을 검증한다.

　임상시험(clinical trial)은 사람을 대상으로 새로운 물질의 안전성과 치료 효용성을 검증하는 과정으로, 4단계 즉 1상, 2상, 3상, 4상으로 구분된다. 신문이나 병원 게시판에서 `OOO 치료제 임상시험 참여자 모집`이라는 안내문을 종종 볼 수 있다. 이것이 바로 새로 개발된 약물의 안전성과 효용성 검증에 참여할 사람들을 모집하는 안내문이다.

　임상시험 1상에서는 건강한 사람 20~80명을 대상으로 안전성을 검증한다. 2상에서는 환자 100~300명을 대상으로 약물의 안전성과 효과 여부와 약물의 적정 용법 및 용량을 조사한다. 3상에서는 1000~3000명 대규모 환자를 대상으로 새로운 약물이 기존의 약물에 비해 효과가 우수하거나 또는 부작용이 적다는 것을 통계적으로 검증하고, 최적 용량을 확정한다. 3상 이후 시판이 가능하다. 4상은 시판 후 실시되는 임상시험으로, 치료 기간이나 다른 약물과의 상호작용, 인종별 차이 등을 평가한다. 대부분의 경우 이 모든 과정이 순차적으로 이뤄진다.

　1, 2, 3상 시험을 수행하는 연구책임자는 참여자(피험자) 모두에게 새로운 물질 투여 시에 예상되는 작용과 부작용에 대해 충분히 설명을 해야 한다. 또 발생하는 부작용에 대한 처리 계획과 보상 계획도 상세히 설명한 후 참여자의 자유의사에 의한 임상시험 참여 동의서를 받아야 한다. 이 동의서는 성인의 경우에는 본인이 직접 작성해야 한다. 그러나 19살 미만 미성년자인 경우에는 의사 표시가 가능하면 본인은 물론 보호자의 동의가, 의사 표시가 불가능한 어린 아이는 보호자 동의가 필요하다.

　피험자에게는 임상시험에 참여하는 대가로 어떠한 보상도 주어져서는 안 된다. 단지 실비 보상 차원에서 교통비, 식비, 숙박비 정도가 지급될 수 있다. 자원자는 신약의 임상시험에 참여함으로써 다른 환자들의 치료 및 의학 발전에 기여하는 것이다.

　임상시험이 시작된 후 연구자는 항시 유해한 부작용의 발생에 주의해야 하며, 발생 시에는 즉시 적절한 조치를 취하고, IRB에 보고해 임상시험 지속여부를 심사받아야 한다. IRB는 발생한 부작용을 심사해 피험자들의 건강을 크게 해칠 우려가 있다고 판단되면 임상시험을 중단시킬 수 있다.

　임상시험의 승인심사나 시험과정이 이렇게 복잡하고 까다로운 이유는 임상시험에 참여하는 피험자와 장래에 이 약제를 사용하게 될 환자의 안전이 최우선이기 때문이다. 따라서 이러한 임상시험의 검증과정을 거치는데 5년 이상 걸리며, 검증과정을 통과해 신약으로 인정받을 확률도 0.1 ~ 0.01로 매우 낮다.